让白血病儿童治得了看得起  我国白血病集中救治管理拓展到全部儿童

让白血病儿童治得了看得起 我国白血病集中救治管理拓展到全部儿童

儿童白血病治疗周期长、难度大、技术水平要求高,患者家庭医药费用负担较重。 对此,我国一方面大力支持儿童专科医院和综合医院儿科建设,通过专科共建、业务指导、远程医疗以及“患儿不动专家动”等管理方式,提高了白血病患儿就近获得优质医疗服务的可及性。 另一方面,加大困难白血病患儿政策倾斜力度,积极推进儿童白血病常用新型抗肿瘤药物研制生产与价格谈判,并鼓励社会慈善救助,努力降低患儿家庭负担。 资料图 给白血病患儿送爱心 新华社记者 张玉薇 摄 在安徽省儿童医院,来自六安市舒城县的白血病患儿小麻日前完成最后一次化疗。两年前,他被诊断为急性淋巴细胞白血病。住院治疗期间,总费用约为25万元。他的父母都有残疾,家庭贫困,沉重的医药费用让一家人愁眉不展。经过医保报销和社会慈善基金救助,最终个人自付仅5万元左右。 近年来,党中央、国务院高度重视儿童白血病等重大疾病综合保障工作。各地不断完善定点诊疗服务体系,加大药品供应保障力度,提高综合医疗保障水平,努力让白血病儿童病有所医。 建立一张诊治网 打开“中国儿童白血病诊疗登记管理系统”,每个患儿的个人信息、诊断资料、生存状态、费用信息等一目了然。截至7月3日,全国425家儿童白血病诊疗定点医院确诊的初发儿童白血病34995例,全面纳入系统管理。 儿童白血病治疗周期长、难度大、技术水平要求高,患者家庭医药费用负担较重。只有大力推行规范化诊疗,才能获得良好疗效、减少毒副作用、降低医疗费用,进而提高我国儿童白血病的整体诊治水平。 近年来,我国大力支持儿童专科医院和综合医院儿科建设,推动优化儿科医疗资源配置。积极改善地方儿童医疗卫生服务条件,有效提高儿科诊疗能力和水平。同时,通过实施减免税收、简化审批流程等鼓励社会力量举办儿科医疗机构的综合措施,增加儿科医疗服务供给。截至2018年底,全国共有儿童医院228家,开设儿科医疗服务的医院2万余家。 2018年8月,国家卫健委等部门印发《关于开展儿童白血病救治管理工作的通知》,提出建立包括省级定点医院和地市级定点医院的诊疗网络。同时,明确国家儿童医学中心、省级、地市级定点医院职责分工,强化儿童白血病分级诊疗制度和分级指导帮扶体系。国家儿童医学中心3家成员单位(北京儿童医院、复旦大学附属儿科医院、上海儿童医学中心)及广州市妇女儿童医疗中心、武汉儿童医院牵头成立了儿科医疗集团或专科联盟,涵盖全国九成以上儿童医疗服务资源。通过专科共建、业务指导、远程医疗以及“患儿不动专家动”等管理方式,提高了白血病患儿就近获得优质医疗服务的可及性。目前,全国各省份(除西藏外)至少有1家医疗机构具备儿童白血病规范化诊疗能力。 2018年10月20日,“中国儿童白血病诊疗登记管理系统”正式上线。通过推广规范化的诊疗方案,各地白血病患儿的同质化治疗水平不断提高。 上海儿童医学中心作为儿童白血病诊疗信息登记管理系统的负责单位,全面负责登记系统数据质控、数据分析报告编写、数据应用协调等工作。该系统的建立有助于政府部门了解中国儿童白血病发病及生存状况,为完善儿童白血病诊疗方案提供循证参考,为制定医疗保障等卫生政策提供客观依据。 随后,国家卫健委组织制定了急性淋巴细胞白血病、急性早幼粒细胞白血病诊疗规范,并通过电视电话会议对全国定点医院骨干专家、有关医务人员进行培训。同时,组建了国家卫生健康委儿童白血病专家委员会,建立了覆盖全部定点医院的儿童白血病诊疗登记管理系统,将救治患儿纳入全程跟踪管理。专家委员会对诊疗信息进行质量评价,指导各地定点医院提供规范化诊疗服务。 织牢一张保障网 来自安徽省阜阳市阜南县龙王乡肖坡村的患儿小萧,2017年10月因皮肤苍白、发热伴咳嗽就诊,被确诊为急性淋巴细胞白血病。该患儿家庭贫困,可享受安徽省贫困人口特殊医保政策,即在县、市、省级医疗机构治疗个人最高自付分别为3000元、5000元、1万元。在安徽省儿童医院,该患儿做了10个疗程的化疗,每年自付仅1万元。目前,患儿病情恢复良好,正在维持治疗中。 儿童白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤,主要分为急性白血病、慢性白血病以及骨髓增生异常综合征等。儿童白血病的治疗以多药联合化疗为主,包括高强度联合化疗和维持治疗,疗程一般2—3年。 近年来,我国加大困难白血病患儿政策倾斜力度。鼓励各地对儿童白血病实行按病种付费,对贫困白血病患儿及家庭参保提供资助,对符合条件的儿童白血病等大病患者,实行降低起付线、提高报销比例和最高支付限额、适当提高医疗救助待遇等倾斜政策。发挥各项医疗保障政策合力,加强各类保障制度衔接,积极探索推进商业补充保险,发动社会慈善力量,采取综合保障措施。同时,简化和优化儿童白血病结算报销流程,积极推行基本医疗保险、大病保险、医疗救助等“一站式”结算服务。对于符合条件的困难患者,实施“先诊疗,后付费”制度,减轻垫资压力。 我国还积极推进儿童白血病常用新型抗肿瘤药物研制生产与价格谈判。设立重大新药创制科技重大专项支持白血病新药研发,加快推动甲磺酸伊马替尼、达沙替尼等仿制药上市。在进口药价格国家谈判中,有效降低了进口药价格,减轻了患者和医保的负担。同时,做好基本药物的供应保障,加大药品流通环节的管理,统一招标采购降低药品价格,完善药品供应保障制度。 提供一张救助网 安徽省现有2000万儿童,每年约有800例新发白血病。其中,农村患者多于城市,且呈逐年上升趋势。过去,由于当地诊疗水平与发达地区有较大差距,患儿往往选择北京等地的医院。去年以来,安徽白血病患儿出现“回流”趋势,选择在省内就诊的人数显著增加,每年达到500例左右。 让白血病患儿“留下来”,首先得益于当地诊疗水平的提升。安徽省儿童医院被确定为省级定点医院,负责全省疑难白血病患儿诊治。医院加入全国急性白血病协作组,得到国家儿童医学中心的直接指导,提高了诊疗水平,实现了白血病治疗同质化,得到越来越多患儿家长的信任。 对于白血病患儿来说,除了病痛折磨外,最大的压力来自经济负担。儿童急性白血病治疗周期一般需要2—3年,总费用为20万—30万元。个别病例出现严重并发症、高危难治及复发白血病需移植者,总费用可能超过30万元。为此,安徽省城乡居民基本医保对儿童白血病实行按病种付费政策,报销比例为90%,患儿家庭的经济负担减轻。 我国积极整合社会力量,鼓励社会慈善救助,努力降低患儿家庭负担,为患儿雪中送炭。例如,安徽省红十字会的小天使基金项目资助贫困白血病患者家庭,每户救助金额最高可达5万元。针对部分困难家庭,全国各大儿童医院积极帮助患儿申请各种社会捐赠,不定期开展各种募捐、资助、义卖等公益活动,为白血病患儿家庭送去了温暖。 来自:《 人民日报 》( 2019年07月09日 13 版) 记者 白剑峰
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两次捐献拯救同一名陌生人,有你真好!

两次捐献拯救同一名陌生人,有你真好!

4月25日下午,49岁的周振华来到东阳市中心血库捐献外周血,以挽救一名身患白血病的重症患者。这是五年内,他又一次为这位陌生人带去生的希望。 2015年捐献造血干细胞 周振华老家在画水镇黄田畈村,是市城区河道洁水管理站的一名职工。2015年8月24日,他赴杭州为一名白血病患者捐献了造血干细胞。 经过治疗,该患者获得了新生,身体恢复得很好。一直到今年2月,该患者在体检时发现白血病又复发了。医院需要采集造血干细胞捐献者的外周血,对患者做进一步的治疗。 家有“白事”坚持二次捐献 了解到这一情况后,市红十字会第一时间给周振华打了电话。接到电话时,周振华的父亲刚去世三天,他沉浸在巨大的悲痛中。虽然心情很沉重,但周振华还是一口答应了下来。他说:”我愿意,但有个请求,捐献的日子不要和我父亲入土的日子有冲突,那时我走不开。“ 4月25日下午,周振华如约来到市中心血库,完成了捐献。市红十字会专职副会长胡德良来看望和慰问了周振华,市农商银行红十字应急救援队大队长葛会红、执行大队长吴坚强、秘书长陈晓晗也来到现场,给队员周振华送上鲜花和慰问金,赞扬他助人为乐的高尚行为。 延伸 事实上,周振华一直在做公益事业。从2007年至今,他已经无偿献血9200ml,是一位名副其实的献血达人。 在2015年完成造血干细胞捐献后,他就加入市农商银行红十字应急救援队,积极参与水上救援、大型活动安保等,为社会服务。 2016年,他加入了浙江省造血干细胞捐献者志愿服务队,护送造血干细胞到长沙、青岛、武汉、成都、南宁等地,往返路程达12500公里,不遗余力挽救白血病患者的生命。 他还积极参与宁波马拉松、杭州马拉松、横店马拉松,向人们现身说法,讲述造血干细胞捐献的真实经历和内心感受,带动更多的人加入志愿者队伍。 来自:东阳日报 记者 蒋雯 【拓展阅读】 周振华捐献的外周血全血,将用于患者的细胞免疫疗法治疗白血病。 嵌合抗原受体T细胞治疗(ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy,CAR-T细胞治疗)就是免疫疗法的一种。是目前较为有效的恶性肿瘤的治疗方式之一。它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞,这是一种细胞疗法,不是药物治疗。 Cart技术是将能识别某种肿瘤抗原的抗体的抗原结合部与CD3-δ链或FcεRIγ的胞内部分在体外偶联为一个嵌合蛋白,通过基因转导的方法转染患者的T细胞,使其表达嵌合抗原受体,即CAR。患者的T细胞被“重编码”后,能够生成大量肿瘤特异性的CAR-T细胞。CAR-T细胞就像一个个英勇的战士,对抗企图破坏身体健康的癌细胞。 一个典型的CAR-T治疗流程,主要分为以下五个步骤。 ①分离:从癌症病人身上分离免疫T细胞。 ②修饰:用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞并且同时激活T细胞的嵌合抗体,也即制备CAR-T细胞。 ③扩增:体外培养,大量扩增CAR-T细胞。一般一个病人需要几十亿,乃至上百亿个CAR-T细胞(体型越大,需要细胞越多)。 ④回输:把扩增好的CAR-T细胞回输到病人体内。 ⑤监控:严密监护病人,尤其是控制前几天身体的剧烈反应。 整个疗程持续3个星期左右,其中细胞“提取-修饰-扩增”需要约2个星期,花费时间较长。 CAR-T 免疫细胞疗法一般用于病人自身的细胞,但是因为病人是经过移植的,所以采用原供者的细胞。这类治疗采集淋巴细胞还是全血都是由实验室决定,需要经过分离和培养后,再输入患者体内。原来二次捐献多为采集淋巴细胞,而采集全血,在中华骨髓库好像还是首例,这也是一种缘分吧,为周振华的大爱点赞。
加入中华骨髓库,再造生命的奇迹
Cell:新造血干细胞的动员方法使捐赠更方便,移植成功率更高!

Cell:新造血干细胞的动员方法使捐赠更方便,移植成功率更高!

造血干细胞移植是治疗恶性或非恶性疾病的有效方法,而动员供者的造血干细胞是提高造血干细胞数量与质量的必要方法。最常见的造血干细胞动员方法是在连续5天内大剂量的使用G-CSF药物,从而促进供者骨髓造血干细胞更多的进入外周血中。但是多天内重复大剂量使用G-CSF常常造成供者出现骨性疼痛,恶心,头痛和疲劳等症状,而一小部分健康供者甚至会出现脾脏肿大、破裂等严重的副作用。 来自哈佛医学院的Jonathan Hoggatt博士及其研究团队发现仅仅应用CXCR2的激动剂GROβ以及CXCR4的拮抗剂AMD3100在15分钟内调动的造血干细胞相当于G-CSF方法5天的量。并且这些调动的造血干细胞表达与胎儿肝脏HSCs相似的基因,它们能很好的进入空的骨髓空间,并迅速分裂以填充骨髓并产生血液。Hoggatt博士表示,他们下一步将进行临床试验,以测试这种组合在人类身上的安全性和有效性。而这种方法的问世表示骨髓移植治疗会有更加光明的应用前景,并且有望治愈更多疾病。 DOI: 10.1016/j.cell.2017.11.003. 文章详见:http://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(17)31312-0 【】Sci Transl Med:科学家发现具有重塑整个血液系统能力的造血干细胞! DOI:10.1126/scitranslmed.aan1145 骨髓造血系统重建一直认为是由一群定向多潜能前体细胞和具有长周期植入能力的造血干细胞共同作用的结果。但是在非人灵长类动物模型中,科学家们观察到了一群具有造血干细胞特征的早期植入细胞,这些细胞在清髓自体细胞移植模型中表现出了长周期植入能力。通过将这群细胞与人类的造血干/祖细胞相比较,研究者发现 CD34+CD45RA-CD90+的细胞表型可以高度富集造血干细胞,并且这群细胞完全具有短期快速重建多系造血的功能。该研究的相关成果可能会为血液干细胞移植带来巨大的变革,同时该研究也对基于自身健康干细胞移植或相关基因疾病替代疗法有着重要的意义。 文章详见:http://stm.sciencemag.org/content/9/414/eaan1145.short 【】Nat commun:异体造血干细胞移植新突破 DOI:10.1038/s41467-017-01631-z 异体造血干细胞移植是治疗血液恶性肿瘤、先天性代谢性疾病以及免疫缺陷病的重要方法,但是移植物抗宿主病等并发症限制了患者的生存率。但是由于缺乏生理学相关数据以及异体干细胞移植前期临床模型,因此研究者在对抗移植物抗宿主病的治疗方法研究时受到了严重的阻碍。来自俄勒冈健康与科学大学的研究人员在MHC完全匹配的非亲属毛里求斯起源食蟹猴模型上进行了降低强度的活化的外周血异体造血干细胞移植,并且分析了一系列不同的临床异体造血干细胞移植结果,包括原发性和继发性移植失败,致死性GvHD并发症,和稳定的无病性充分供体植入。在保持病原体特异性免疫的同时预防性使用他克莫司抗GVHD,移植后使用环磷酰胺并且阻断CD28能够诱导多谱系,全供者嵌合以及受者特异性耐受。这些结果建立了新的临床前异体造血干细胞移植模型,可用于评估GvHD的预防效果以及二代异体造血干细胞移植介导的实体器官耐受治疗,从而治疗恶性及非恶性血液病以及清除HIV的感染。 原文详见:https://www.nature.com/articles/s41467-017-01631-z 【】SCI TRANSL MED:有望治愈白血病的两个信号通路 DOI:10.1126/scitranslmed.aao1241 目前已经发现许多与急性髓系白血病相关的突变,并且这些突变在正常的非恶性造血细胞中也能检测到,这就给相关突变功能的研究造成了极大的障碍。研究者利用NSG小鼠进行FLT3-ITD+病人细胞异体移植并确定了一群前白血病细胞以及一群白血病干细胞,然后通过单细胞DNA测序技术区分出了非恶性多系造血与白血病之间的不同突变种类。尽管在体内的单细胞水平存在着许多突变,但是抑制突变的产生依然能够抑制前白血病细胞的恶性变。而同时靶向FLT3-ITD和BCL-2这两个重要的信号通路或有望彻底治愈白血病。这个研究也许能为确定并靶向白血病治疗的关键信号通路以及白血病相关的药物研发提供研究基础。 原文详见:http://stm.sciencemag.org/content/9/413/eaao1214 来自:梅斯医学(MedSci.cn)
温州瓯海爱心企业捐资200多万成立白血病救助基金

温州瓯海爱心企业捐资200多万成立白血病救助基金

6月3日,爱心企业浙江钟铮锁业有限公司向温州市瓯海区红十字会捐赠201.1331万元成立“陈铮公益基金”。该基金将定向用于瓯海区在校学生中白血病患者的困难救助。温州市瓯海区委常委、副区长陈星达出席捐赠仪式并向爱心企业颁发捐赠证书。 浙江钟铮锁业有限公司位于温州市瓯海区娄桥街道东风工业区,董事长陈成忠、总经理陈铮一直以来热心于公益事业,这次捐赠给区红十字会201.1331万元,建立“陈铮公益基金”,定向于瓯海区白血病在校生患者急难救助。 陈星达高度肯定了钟铮锁业的大爱善举,在发展的同时不忘回报社会,担当起企业的社会责任。陈星达指出,陈成忠作为中共党员和区政协委员,发挥了党员先锋模范作用和展现了委员风采,是传播社会正能量的导向标。陈星达强调,区红会要遵循捐赠方意愿,发挥基金效用,接受社会监督,争取公众支持,以凝聚更广泛的各界爱心人士参与到红十字发展事业阵线,改善我区最易受损群体的境况。 浙江红十字
携手京津冀共圆彩虹梦——2016年度彩虹计划走进北京

携手京津冀共圆彩虹梦——2016年度彩虹计划走进北京

“我想要个热水杯”“我想要个自行车”“我想要一件奥特曼一样的衣服”“我想快点好病,让妈妈开心点”……这是在北京儿童医院治疗的一群白血病患儿的“六一”心愿。“六一”儿童节前,在社会各界爱心人士的帮助下,这441名患儿收到了特殊的心愿礼物。 5月28日下午,由中华骨髓库北京分库、首都医科大学附属北京儿童医院、北京市造血干细胞捐献志愿者协会联合主办的“携手京津冀共圆彩虹梦——2016年度彩虹计划走进北京”公益宣传活动在北京举行。 北京市红十字会副会长吕仕杰在致辞中表示,2016年度的“彩虹计划”是京津冀三地首次共同开展的公益宣传活动,旨在让全社会形成关心关爱血液病患儿、关注帮助弱势群体、了解加入造血干细胞捐献人道事业、让社会形传递爱分享爱的和谐氛围。 “ 彩虹计划 自2009年举办以来,已成功帮助了上千名儿童圆了梦。这项活动最大的效果就是扩大了宣传,让更多爱心人士关心帮助白血病患儿。 彩虹计划 最初的目的很简单,就是走进白血病患儿病房,让他们了解外面世界,现在已发展成京津冀联动,全社会参与的公益活动,也是很了不起的。”吕仕杰告诉中国网记者。 中华骨髓库管理中心主任孙志祥致辞 首都医科大学附属北京儿童医院工会主席王爱华在致辞中感谢患儿的坚强、患儿家属的坚持及医护人员的坚守。她说,患儿的坚强和快乐及家属对患儿的不放弃、对医务工作者的宽容是对广大医务工作者最大的鼓舞,我们会尽全力帮助患儿恢复健康。 首都医科大学附属北京儿童医院血液中心主任医师吴润晖在接受中国网记者采访时表示,北京儿童医院一年新接收300多名白血病患儿,多是3岁到6岁患儿,通过移植、靶向药物等治疗,急性淋巴白血病患儿治愈率达70%-80%,非急性淋巴治愈率达10%-20%。“ 彩虹计划 只是帮助白血病患儿的一种非治疗形式之一,我们还有很多形式,比如金丝带北京家长联谊会(每个月都有家庭亲子活动),还有家长课堂、病房学校等。”首都医科大学附属北京儿童医院血液科主任郑胡镛对中国网记者说。 活动当天,北京市造血干细胞捐献志愿者协会的志愿者和小患者们一起为在场的嘉宾表演了儿童剧——“六一”森林大冒险,这部儿童剧的制作是应广大小患儿的要求,邀请著名动画片《熊出没》的版权方“方特动漫”编排完成的,得到华强方特(深圳)动漫有限公司大力支持。表演结束后,到场的嘉宾、爱心人士和志愿者们把441名小患者的“六一”心愿礼物送到他们手里。 据了解,“携手京津冀共圆彩虹梦——2016年度彩虹计划走进北京”公益宣传活动于4月15日正式启动,5月7日发布患儿心愿,至今实现全部患儿的441个心愿礼物,其中凝结了太多社会爱心人士的爱心、志愿者的付出、工作人员的支持和全社会的共同努力。这些“六一”儿童节的小心愿大到一辆自行车,小到一个绘画本,都是这些病房里的孩子们最简单,最幸福的小心愿。 中华骨髓库及北京市红十字会相关领导、中华骨髓库志愿服务总队志愿者代表、中华骨髓库北京分库工作人员、北京红十字会造血干细胞捐献志愿者协会志愿者代表、社会爱心人士代表、捐献者代表、血液病小患者、各界媒体朋友240余人参加此次活动。 (原标题:2016年彩虹计划让441名白血病患儿圆了“六一”心愿梦) 摘自:中国网5月29讯(记者张艳玲)
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紧急召集:坚强的杜鹃的需要杭州地区的朋友互助献血

紧急召集:坚强的杜鹃的需要杭州地区的朋友互助献血

29岁,对于一个农家女孩来说意味着什么?爱她的丈夫、可爱的孩子、平凡却值得奋斗的工作、围着灶台做出一桌可口的饭菜、孝敬父母……但这些对于几年前被确诊为重型再生障碍性贫血的江西玉山县姑娘祝杜娟来说,都太过遥远了。 一个再普通不过的信封,里面鼓鼓的装着的,是多份绵绵的爱心。几个月前,我们省内许多捐献过造血干细胞的志愿者,将一份温暖送到了在浙江省中医院22病区的杜娟姑娘的病房里。 再生障碍性贫血只能依赖输血来维持生命,至少半个月一次,而杜娟已经坚持了七八年,“这是一个坚强的姑娘!除了社会各界爱心人士,组织,杜娟之前单位的老板、同事和病友之外,这是一份特殊的捐款!因为这里许多捐款人都无偿捐献过造血干细胞,挽救过类似杜娟的血液病人。 我们了解到这位坚强的姑娘已带病工作五年了,在这过去的五年里,她常常是上午到医院输好血,下午便又赶回公司上班了。发现生病之后,家里的原本就不多的积蓄很快就花光了,家里父母都已经上了年纪,她不想再拖垮了他们,她必须独自面对这一切。其实这些年下来,她已经慢慢习惯了这样生病的日子,这已经变成了她生活的一部分,‘’我必须往前走!”祝杜娟说“这场病是命运给我的一份礼物,让我的内心变得更加强大,让我懂得感恩,这是很大的财富。我要好起来,我要回馈社会报答帮助过我的人,我还想捐献眼角膜,这是让爱延续下去最好的方法……”杜娟言语中尽是无限的感激。 去年 4月,中华骨髓库传来找到十个点全相合捐献者的好消息,只要骨髓移植成功,就有彻底治愈的可能!志愿捐献者已经在积极地参加各项体检,而现在医疗费用十多万的缺口也在社会各界的资助下基本解决,可是,目前即将移植的时候,由于大计量化疗,血小板掉的很快,血库的血小板年底又紧张,输到血小板很难,没有血小板就没法维持生命和继续化疗移植!只有有人献血,最好是献血小板并指定给杜娟,她才能优先用血! 提示:必须在杭州地区互助献血,献完后就在献血处登记杜鹃的信息:祝杜娟,浙江省中医院血液科12病区57床。 诚谢各位,能献血的请在献血后登记上述互助信息,全血和血小板均可,或请在爱心人士中转发!
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捐献造血干细胞,点燃生命希望
公益歌曲:在第六对相遇

公益歌曲:在第六对相遇

http://v.youku.com/v_show/id_XNTE5MDE4OTc2.html   在第六对相遇 作词:姚仁禄/李寿全/李子恒 作曲:李寿全 演唱:齐秦   随着前世的因缘 我们相约来到今生 像是奇妙的约定 我们相遇在第六对 因为今生的相遇 千辛万苦终究无悔 随着生命的安排 让爱缘续在这世界 你在天涯 我在海角 不须言语 不求回报 寻寻觅觅 你我深层的记忆 点点滴滴 化作生命的期许   这首歌的背景:有位大陆男孩患白血病需要骨髓移植,与台湾的一位志愿者HLA配型成功,著名音乐人李寿全先生得知此事后便写下了这首感人至深的《在第六对相遇》。造血干细胞移植要对捐受HLA进行配型,HLA基因位于人类的第6对染色体短臂上,成功者也就是第六对相遇了。   下载:在第六对相遇.mp3  
什么是白血病,白血病能治好吗?

什么是白血病,白血病能治好吗?

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官,同时正常造血受抑制。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。 基本信息 英文名称:leukemia 常见症状:贫血,出血,发热,肝、脾淋巴结肿大,骨骼疼痛。 就诊科室:内科,血液内科 传  染  性:无 常见病因 1.病毒因素 RNA病毒在鼠、猫、鸡和牛等动物的致白血病作用已经肯定,这类病毒所致的白血病多属于T细胞型。 2.化学因素 一些化学物质有致白血病的作用。接触苯及其衍生物的人群白血病发生率高于一般人群。亦有亚硝胺类物质、保泰松及其衍生物、氯霉素等诱发白血病的报道。某些抗肿瘤细胞毒药物,如氮芥、环磷酰胺、甲基苄肼、VP16、VM26等都有致白血病作用。 3.放射因素 有证据显示,各种电离辐射可以引起人类白血病。白血病的发生取决于人体吸收辐射的剂量,整个身体或部分躯体受到中等剂量或大剂量辐射后都可诱发白血病。小剂量辐射能否引起白血病仍不确定。经常接触放射线物质(如钴-60)者白血病发病率明显增加。大剂量放射线诊断和治疗可使白血病发生率增高。 4.遗传因素 有染色体畸变的人群白血病发病率高于正常人。 分类 按起病的缓急可分为急、慢性白血病。急性白血病细胞分化停滞在早期阶段,以原始及早幼细胞为主,疾病发展迅速,病程数月。慢性白血病细胞分化较好,以幼稚或成熟细胞为主,发展缓慢,病程数年。按病变细胞系列分类,包括髓系的粒、单、红、巨核系和淋巴系的T和B细胞系。临床上常将白血病分为急性淋巴细胞白血病(ALL)、急性髓细胞白血病(AML,以往称为急性非淋巴细胞白血病)、慢性粒细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病等。 临床表现 儿童及青少年急性白血病多起病急骤。常见的首发症状包括发热、进行性贫血、显著的出血倾向或骨关节疼痛等。起病缓慢者以老年及部分青年病人居多,病情逐渐进展。此外,少数患者可以抽搐、失明、牙痛、牙龈肿胀、心包积液、双下肢截瘫等为首发症状。 1.发热 是白血病最常见的症状之一,表现为不同程度的发热和热型。发热的主要原因是感染,其中以咽峡炎、口腔炎、肛周感染最常见,肺炎、扁桃体炎、齿龈炎、肛周脓肿等也较常见。耳部发炎、肠炎、痈、肾盂肾炎等也可见到,严重者可发生败血症、脓毒血症等。发热也可以是急性白血病本身的症状,而不伴有任何感染迹象。 2.感染 病原体以细菌多见,疾病后期,由于长期粒细胞低于正常和广谱抗生素的使用,真菌感染的可能性逐渐增加。病毒感染虽少见但凶险,须加以注意。 3.出血 出血部位可遍及全身,以皮肤、牙龈、鼻腔出血最常见,也可有视网膜、耳内出血和颅内、消化道、呼吸道等内脏大出血。女性月经过多也较常见,可以是首发症状。 4.贫血 早期即可出现,少数病例可在确诊前数月或数年先出现骨髓增生异常综合征(MDS),以后再发展成白血病。病人往往伴有乏力、面色苍白、心悸、气短、下肢水肿等症状。贫血可见于各类型的白血病,老年病人更多见。 5.骨和关节疼痛 骨和骨膜的白血病浸润引起骨痛,可为肢体或背部弥漫性疼痛,亦可局限于关节痛,常导致行动困难。逾1/3患者有胸骨压痛,此征有助于本病诊断。 6.肝脾和淋巴结肿大 以轻、中度肝脾肿大为多见。ALL比AML肝脾肿大的发生率高,慢性比急性白血病脾脏肿大更为常见,程度也更明显。淋巴结肿大ALL也比AML多见,可累及浅表或深部如纵隔、肠系膜、腹膜后等淋巴结。 7.中枢神经系统白血病(CNSL) CNSL系急性白血病严重并发症,常见于ALL和AML中的M4和M5,但其他类型也可见到。由于常用化疗药物难以透过血脑屏障,因此成为现代急性白血病治疗的盲点和难点。浸润部位多发生在蛛网膜、硬脑膜,其次为脑实质、脉络膜或颅神经。重症者有头痛、呕吐、项强、视乳头水肿,甚至抽搐、昏迷等颅内压增高的典型表现,可类似颅内出血,轻者仅诉轻微头痛、头晕。颅神经(第VI、Ⅶ对颅神经为主)受累可出现视力障碍和面瘫等。 8.其他组织和器官浸润 ALL皮肤浸润比AML少见,但睾丸浸润较多见。睾丸白血病也常出现在缓解期ALL,表现为单或双侧睾丸的无痛性肿大,质地坚硬无触痛,是仅次于CNSL的白血病髓外复发根源。白血病浸润还可累及肺、胸膜、肾、消化道、心、脑、子宫、卵巢、乳房、腮腺和眼部等各种组织和器官,并表现相应脏器的功能障碍。 9.慢性粒细胞白血病的症状 起病缓慢,早期常无自觉症状,多因健康检查或因其他疾病就医时才发现血象异常或脾肿大而确诊。随着病情发展,可出现乏力、低热、多汗或盗汗、体重减轻等陈代谢亢进的表现。由于脾肿大而感左上腹坠胀、食后饱胀等症状。检查时最为突出的是脾肿大,往往就医时已达脐平面。病情可稳定1~4年,之后进入加速期,迅速出现贫血及更多症状,然后很快进入急变期,可以急变为AML或者ALL,临床表现与急性白血病完全一样,治疗效果和预后则比原发性急性白血病更差,通常迅速死亡。 治疗 由于白血病分型和预后分层复杂,因此没有千篇一律的治疗方法,需要结合细致的分型和预后分层制定治疗方案。目前主要有下列几类治疗方法:化学治疗﹑放射治疗﹑靶向治疗、免疫治疗、干细胞移植等。通过合理的综合性治疗,白血病预后得到极大的改观,相当多的患者可以获得治愈或者长期稳定,白血病是“不治之症”的时代过去了。 1.AML治疗(非M3) 通常需要首先进行联合化疗,即所谓“诱导化疗”,常用DA(3+7)方案。诱导治疗后,如果获得缓解,进一步可以根据预后分层安排继续强化巩固化疗或者进入干细胞移植程序。巩固治疗后,目前通常不进行维持治疗,可以停药观察,定期随诊。 2.M3治疗 由于靶向治疗和诱导凋亡治疗的成功,PML-RARα阳性急性早幼粒细胞白血病(M3)成为整个AML中预后最好的类型。越来越多的研究显示,全反式维甲酸联合砷剂治疗可以治愈绝大多数M3患者。治疗需要严格按照疗程进行,后期维持治疗的长短则主要依据融合基因残留情况决定。 3.ALL治疗 通常先进行诱导化疗,成人与儿童常用方案有差异,但是近年来研究认为,采用儿童方案治疗成人患者结果可能优于传统成人方案。缓解后需要坚持巩固和维持治疗。高危患者有条件可以做干细胞移植。合并Ph1染色体阳性的患者推荐联合酪氨酸激酶抑制剂进行治疗。 4.慢性粒细胞白血病治疗 慢性期首选酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼)治疗,建议尽早且足量治疗,延迟使用和使用不规范容易导致耐药。因此,如果决定使用伊马替尼,首先不要拖延,其次一定要坚持长期服用(接近终生),而且服用期间千万不要擅自减量或者停服,否则容易导致耐药。加速期、急变期通常需要先进行靶向治疗(伊马替尼加量或者使用二代药物),然后选择机会尽早安排异体移植。 5.慢性淋巴细胞治疗 早期无症状患者通常无需治疗,晚期则可选用多种化疗方案,例如留可然单药治疗,氟达拉滨、环磷酰胺联合美罗华等化疗。新药苯达莫司汀、抗CD52单抗等也有效。近年来发现BCR通路抑制剂的靶向治疗可能有显著效果。有条件的难治患者可以考虑异体移植治疗。 6.中枢神经系统白血病的治疗 虽然ALL、AML中的M4、M5等类型常见合并CNSL,但是其他急性白血病也都可以出现。由于常用药物难以透过血脑屏障,因此这些患者通常需要做腰穿鞘注预防和治疗CNSL。部分难治性患者可能需要进行全颅脑脊髓放疗。 7.干细胞移植 除了少数特殊患者可能会从自体移植中受益,绝大多数白血病患者应该做异体移植。随着移植技术的进步,供者选择、移植风险及远期预后等方面都已经有显著进步,因此,异体移植目前是各种中高危白血病重要的根治性手段。 8.新的治疗方法展望 虽然移植可以获得较好的生存效果,但是移植物抗宿主病等并发症可能严重影响患者的生活质量。因此,选择性免疫治疗和各种分子靶向治疗是将来治愈白血病的希望,例如肿瘤疫苗、细胞治疗、细胞信号通路调节剂等。 预后 除慢性粒细胞性白血病外,急性白血病、慢性淋巴细胞白血病都具有多种不同预后指标,根据不同的指标,可以将这些患者分为不同预后层次,从而采取不同强度的治疗。因此,现代医学对于白血病的认识越来越细化,所有患者在确诊后都应该尽可能完善各种预后分层所需要的全面检查,然后制定个体化的治疗方案。这些预后指标中,尤其以染色体和各种基因异常为重要。 本词条由国家卫生计生委临床医生科普项目/百科名医网提供内容并参与编辑。